QUANTO LE TERAPIE GENICHE CAMBIERANNO LE DINAMICHE E LE REGOLE DEL MONDO FARMACEUTICO?

POSTATO IN MERCATO FARMACEUTICO, RICERCA & INNOVAZIONE E SPECIALTIES
A cura di Marta Casiraghi

Quanto le terapie geniche cambieranno le dinamiche e le regole del mondo farmaceutico?

Le terapie geniche e cellulari, materie complesse e spesso correlate, rappresentano sicuramente un’opportunità nel mondo farmaceutico per cure rivoluzionarie di patologie gravi, orfane e molto debilitanti. I farmaci così sviluppati vengono definiti ATMP (Advanced-Therapy Medicinal Products).

Il parlamento europeo ha riconosciuto che queste terapie hanno caratteristiche peculiari che necessitano di regolamentazione specifica, e ha tenuto conto del fatto che questi sviluppi coinvolgono frequentemente realtà economiche di piccole dimensioni, ospedali e centri di ricerca.

Le terapie geniche e cellulari hanno spesso occupato i titoli giornalistici e le pagine di pubblicazioni scientifiche e divulgative con la promessa di risposte innovative a bisogni terapeutici senza soluzione e speranze di miglioramento della qualità della vita per pazienti drammaticamente debilitati.

Per molti anni la strada è stata disseminata di delusioni, effetti indesiderati preoccupanti e risultati deludenti dei trial clinici.

Nonostante questo, pare finalmente che si concretizzino i primi importanti risultati: il primo vaccino oncologico basato su terapia cellulare è stato lanciato negli Stati Uniti e Glybera, prima terapia cellulare nei paesi occidentali, è stato approvato in Europa.

Tra il 2014 e il 2015 si sono moltiplicati gli investimenti in quest’area da parte di grandi multinazionali, a dimostrazione dell’accresciuta fiducia sul fatto che questa tecnologia stia giungendo a maturazione. Sono giunti finalmente in Fase II e III dei trattamenti molto promettenti per i quali si attende la commercializzazione nei prossimi cinque anni.

Grazie alla versatilità della tecnica, le terapie geniche coprono molte aree terapeutiche e con diversi meccanismi di azione, non necessariamente volti alla correzione di anomalie genetiche.

Gene therapy pipeline

Quanto le terapie geniche cambieranno le dinamiche e le regole del mondo farmaceutico?

L’innovazione insita in queste soluzioni terapeutiche non include solo gli aspetti clinici. Infatti si possono prevedere anche numerosi benefici di carattere economico dovuti alla riduzione dei costi di trattamenti tradizionali per patologie croniche, in quanto la sostituzione con terapie geniche per molte patologie comporterà la cura della malattia stessa.

Data la totale assenza di prodotti analoghi, i player che si accingono a portarle sul mercato dovranno considerare con attenzione e pianificare impeccabilmente le strategie di lancio e di accesso.

In questa fase, viste le caratteristiche assolutamente inedite delle terapie geniche, IMS Health ha identificato quattro ambiti di rischio/opportunità da considerare per avere successo: valutazione clinica, rimborsabilità, commercializzazione e logistica.

Quanto le terapie geniche cambieranno le dinamiche e le regole del mondo farmaceutico?

Ogni tema richiede un’analisi delle specificità di questi prodotti e delle conseguenze sui processi, inevitabilmente diversi rispetto ai prodotti più tradizionali.

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IMS Health European Thought Leadership Cell Gene Therapy white paper 2015

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Aggiornamento 10/2015

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